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3 août 2025 à 04:19 SherrylGist670 discussion contributions a créé la page Natural History Studies: Danon Disease (Page créée avec « [https://www.fcnews.net/columns/retailer-2-retailer/ fcnews.net]<br>RP-A501 is being developed for Danon Disease, a rare genetic disorder characterized by thickening and weakening of the heart muscle, often resulting in heart failure, and for male patients, frequent death during adolescence or early adulthood. Rocket is the first company demonstrating safety and efficacy data in clinical studies for gene therapy targeting the heart. An open-label, global Phase 2... »)
2 août 2025 à 21:58 Le compte de l’utilisateur SherrylGist670 discussion contributions a été créé